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多系統萎縮症にコエンザイムQ10は効くのか？2026年最新情報と注意点

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多系統萎縮症にコエンザイムQ10は効くのか？2026年の最新情報と注意点

家族や自分が多系統萎縮症（MSA）と診断された方が「コエンザイムQ10で進行が抑えられる」という記事を見て、市販サプリを試したくなる気持ちはよくわかります。実際、2023年に東京大学を中心とした医師主導治験（Phase 2）でユビキノール（還元型コエンザイムQ10）が運動症状の進行を抑える結果が発表され、これを受けて2026年2月から第3相（Phase 3）試験が開始されています（2026年5月時点で進行中）。ただし保険適用薬としての承認は試験結果を待つ必要があり、まだ数年先の見通しです。本記事では、Phase 2で何が示されたのか、現在進行中のPhase 3試験の概要、市販サプリで代用できない理由、そして今、患者・家族にできることまで、脳神経内科の視点で整理します。

多系統萎縮症とコエンザイムQ10 — 2026年最新エビデンス（MSAとCoQ10の病因仮説・10年タイムライン・市販サプリ警告を含む詳細インフォグラフィック、クリックで拡大）

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多系統萎縮症（MSA）とは — 指定難病17の基礎

多系統萎縮症（Multiple System Atrophy: MSA）は、脳の複数の領域が同時にゆっくりと障害される進行性の神経難病で、国の指定難病17に指定されています。日本の特定疾患医療受給者は約11,387名（令和元年）で、平均発症年齢は55〜60歳です。

症状は次の3系統が、人によって異なる組み合わせで現れます。

  • 自律神経障害：立ちくらみ（起立性低血圧）、排尿障害、便秘、発汗の異常
  • 小脳症状：歩行のふらつき、ろれつが回らない、字が下手になる
  • パーキンソニズム：動きが遅い、姿勢が前傾、手足のこわばり

小脳症状が目立つタイプをMSA-C、パーキンソニズムが目立つタイプをMSA-Pと呼びます。進行は速く、日本人230名のコホート研究では発症後約5年で椅子使用、約8年で寝たきり、生存中央値は8〜10年と報告されています。

現在のところ根本治療はなく、すべて対症療法（起立性低血圧へのミドドリンやドロキシドパ、嚥下リハ、転倒予防など）にとどまっています。

なぜコエンザイムQ10？ — COQ2遺伝子の発見が出発点

MSAは「ほぼすべて孤発（家族に出ない）」と長く考えられてきました。しかし2013年、東京大学の辻省次らのグループは、まれに家族で発症するMSA症例の解析から、COQ2遺伝子の変異を世界で初めて報告しました（Multiple-System Atrophy Research Collaboration. N Engl J Med 2013）。

COQ2は、私たちの細胞のミトコンドリアでエネルギーを作るために必要なコエンザイムQ10（CoQ10）を合成する酵素をコードしています。COQ2に異常があると、CoQ10が十分に作れなくなり、次のような連鎖が起きると考えられています。

COQ2変異 → CoQ10合成低下 → ミトコンドリア電子伝達↓ → 酸化ストレス脆弱性↑ → 神経細胞のダメージ蓄積

さらに、日本人MSA患者でとくに頻度が高いCOQ2 V393Aという遺伝子変異は、東アジアのMSA-C（小脳症状優位型）で発症リスクが約2.6倍になることもメタアナリシスで示されています（MSA-CサブグループOR 2.57、95%CI 1.98–3.35；MSA全体のpooled ORは2.12、95%CI 1.35–3.31；Porto KJ et al. J Neurol Sci 2021）。MSA患者の血中CoQ10濃度が低下していることもメタ解析で確認されており（Cong S et al. J Neurol 2021）、「CoQ10を補えば進行を抑えられるかもしれない」という治療仮説が立てられました。

2023年Phase 2試験 — 世界初の進行抑制エビデンス

この仮説を検証するため、東京大学を中心とした国内13施設で大規模な医師主導治験が行われ、2023年4月に結果が発表されました（Mitsui J et al. EClinicalMedicine 2023）。

試験の概要

項目 内容
デザイン多施設共同・無作為化・二重盲検・プラセボ対照 Phase 2 試験
対象139名のMSA患者（ユビキノール群69名 vs プラセボ群70名）
介入ユビキノール（還元型CoQ10） 1日1500mg を 48週間投与
主要評価項目UMSARS part 2（運動症状スコア）の48週時点での変化量
実施期間2018年6月〜2019年5月（登録）、48週投与

結果

  • プラセボ群: 48週で運動症状スコアが7.1点悪化
  • ユビキノール群: 48週で5.4点悪化にとどまった
  • 群間差 −1.7点（95%信頼区間 −3.2 〜 −0.2、P=0.023）で統計学的有意
  • 副次評価項目（Barthel指数、SARA小脳失調スコア、10m歩行時間）もユビキノール群が良好
  • 治験薬関連の有害事象はユビキノール群23.8% vs プラセボ群30.9%で同程度

つまり「進行を完全に止めた」のではなく、「進行のスピードを約30%抑えた」と理解するのが正確です。それでも、これまでMSAの進行を抑える薬剤はひとつも存在しなかったため、研究グループは「進行抑制を世界で初めて示した先駆的な研究」と位置づけています。

なぜまだ「使える薬」ではないのか

「Phase 2で効くと分かったなら、すぐに使えるようにしてほしい」と思うのは当然です。しかし、日本で新しい薬が承認されるには、次のステップを踏む必要があります。

  1. 第1相試験（Phase 1）：少数の人で安全性・体内動態を確認
  2. 第2相試験（Phase 2）：少〜中規模で有効性の手がかりを確認 ← 2023年完了
  3. 第3相試験（Phase 3）：大規模で有効性・安全性を最終確認 ← 2026年2月開始、現在進行中
  4. PMDA審査・厚労省承認・保険適用：書類提出から承認まで通常1〜2年

Phase 2の結果はとても重要ですが、規模が中等度（139名）のため、より多くの患者で同じ効果が再現されるかをPhase 3で確認する必要があります。一般に、Phase 2で良好でもPhase 3で再現されないケースは医薬品開発で珍しくありません。慎重な確認は、効かない薬を承認してしまわないために避けて通れません。

市販サプリで代用できない4つの理由

⚠ 自己判断での大量服用は危険です。専門医に必ず相談してください。

  1. 用量が約10倍違う
    治験用量は1日1500mg。市販サプリの一般的な目安量は100〜200mg/日で、日本の推奨上限は300mg/日以下とされています。同じ効果を期待して大量に飲むと、推奨上限の5倍を超えることになります。
  2. 高用量の長期安全性は確立していない
    治験では48週間の限定的な安全性データしかなく、より長期（数年単位）の高用量摂取の影響は分かっていません。
  3. 「還元型（ユビキノール）」の品質・吸収率は製品差が大きい
    治験で使われたのは厳格に品質管理された医薬品グレードのユビキノールです。市販サプリは同じ成分名でも吸収率・純度に幅があります。
  4. 他の薬との相互作用リスク
    CoQ10はワルファリンなどの抗凝固薬の効果を弱める可能性が報告されています。MSA患者で使われる降圧薬・抗パーキンソン薬との組み合わせも検証されていません。

第3相試験と今後の見通し

多系統萎縮症レジストリーの公式レイプロトコル（LPS第3版 2026年3月24日作成）によると、2026年2月から第3相試験（Phase 3）が開始されています（2026年5月時点で進行中）。

試験の正式名称と概要

項目 内容
正式名称多系統萎縮症に対するMSA-01の多施設共同プラセボ対照二重盲検ランダム化第3相試験
開始時期2026年2月（現在進行中）
参加予定者数140名
試験デザイン観察期12週 → 治療期52週、来院約7回（1回 3〜4時間）
群分けMSA-01 vs プラセボ = 1:1（コンピュータ無作為化・二重盲検）
主要評価項目UMSARS part 2（運動症状スコア）の52週時点の変化

参加できる方の主な条件

  • MSAと診断された方
  • 30歳以上80歳未満の方
  • 補助手段（杖・歩行器・手すり）を使ってもよいので歩行できる方
  • 治験参加中はCoQ10サプリメントを休薬できる方

※他にも基準があります。参加可否は医療機関にご相談ください。

参加実施医療機関（13機関）

北海道大学病院／東京大学医学部附属病院／国立精神・神経医療研究センター病院／東京科学大学病院／国立病院機構 東埼玉病院／千葉大学医学部附属病院／名古屋大学医学部附属病院／京都大学医学部附属病院／鳥取大学医学部附属病院／岡山大学病院／九州大学病院／鹿児島大学病院（およびその他1機関）

Phase 2で観察された副作用（Phase 3で監視される項目）

Phase 2 ではMSA-01群とプラセボ群で全体の副作用頻度はほぼ同程度でしたが、MSA-01群で下痢・軟便、お腹の張り・不快感、心電図の変化、筋逸脱酵素（CK等）の上昇がやや多く観察されました。多くは軽度でしたが、これまでに知られていない副作用が起こる可能性も否定できないため、Phase 3 で慎重に確認されます。

承認までの見通し

  • 52週間の投与終了後、結果解析 → 厚生労働省への承認申請が計画されています
  • 承認申請から保険適用までは慣例的に1〜2年
  • 承認時期の正確な見通しはまだ立っていませんが、早くて数年単位と想定しておくのが現実的です

治験参加を希望する場合の窓口

  • レジストリー登録がこれからの方：多系統萎縮症レジストリー の案内窓口
  • レジストリー登録済の方：各実施医療機関の「MSA-01治験」担当CRC（治験コーディネーター）に直接お問い合わせください

今、患者・家族にできる5つのこと

承認を待つ間も、できることは多くあります。

  1. 指定難病17の医療費助成を申請する：保健所経由で申請。所得に応じた自己負担上限額の制度が使えます。
  2. 多系統萎縮症レジストリーへの登録を検討する：将来の治験案内につながる可能性があります（msajp.org）。
  3. 対症療法を最適化する：起立性低血圧・嚥下障害・排尿障害は、症状ごとに使える薬と工夫があります。脳神経内科専門医との連携が鍵です。
  4. 転倒予防と嚥下リハビリ：歩行のふらつき・誤嚥は生命予後を大きく左右します。早期からのリハビリ介入が予後改善につながります。
  5. 家族・介護者のサポート体制：訪問看護・介護保険・難病相談支援センターを活用して、家族だけで抱え込まない体制を整える。

まとめ

  1. コエンザイムQ10（ユビキノール）の進行抑制効果は、2023年に世界で初めてRCTで示された（UMSARS群間差 −1.7点、P=0.023）。
  2. ただし「効くこと」と「承認されること」の間には第3相試験という壁がある。2026年2月にPhase 3が開始され、現在進行中。承認は数年先。
  3. 市販サプリの大量服用は危険。今は対症療法の最適化・難病制度・レジストリー登録・リハビリ・サポート体制づくりに注力する。

「治療を待つ時間」は、医療と暮らしを整える大切な時間でもあります。脳神経内科専門医とともに、ご自身とご家族の生活の質を最大化する方針を一緒に考えていきましょう。

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参考文献

  1. Multiple-System Atrophy Research Collaboration. Mutations in COQ2 in familial and sporadic multiple-system atrophy. N Engl J Med. 2013;369(3):233-244. doi:10.1056/NEJMoa1212115
  2. Mitsui J, Matsukawa T, Uemura Y, et al. High-dose ubiquinol supplementation in multiple-system atrophy: a multicentre, randomised, double-blinded, placebo-controlled phase 2 trial. EClinicalMedicine. 2023;59:101920. doi:10.1016/j.eclinm.2023.101920
  3. Porto KJ, Hirano M, Mitsui J, et al. COQ2 V393A confers high risk susceptibility for multiple system atrophy in East Asian population. J Neurol Sci. 2021;429:117623. doi:10.1016/j.jns.2021.117623
  4. Cong S, Xiang C, Wang H, Cong S. Diagnostic utility of fluid biomarkers in multiple system atrophy: a systematic review and meta-analysis. J Neurol. 2021;268(8):2703-2712. doi:10.1007/s00415-020-09781-9
  5. Rembold CM. Coenzyme Q10 Supplementation in Orthostatic Hypotension and Multiple-System Atrophy: A Report on 7 Cases. Am J Med. 2018;131(4):444-446. doi:10.1016/j.amjmed.2017.10.021
  6. Li XY, Lai H, Li X, et al. Genetic profiles of multiple system atrophy revealed by exome sequencing, long-read sequencing and spinocerebellar ataxia repeat expansion analysis. Eur J Neurol. 2024;31(12):e16441. doi:10.1111/ene.16441
  7. 多系統萎縮症レジストリー. 第II相試験について発表しました. https://msajp.org/news/news17/
  8. 多系統萎縮症レジストリー. MSA-01 第3相試験 治験の概要（一般の方向け）レイプロトコルシノプシス 第3版 2026年3月24日作成. https://msajp.org/wpsystem/wp-content/uploads/2026/05/LPS_ver3_20260324.pdf
  9. 厚生労働省eJIM. コエンザイムQ10（医療者向け情報）. https://www.ejim.mhlw.go.jp/pro/overseas/c03/23.html
  10. 厚生労働省. 指定難病17 多系統萎縮症. 難病情報センター

種別: 医知創造ラボ 特別解説（神経難病の最新研究）

監修: 今村久司（京都大学医学部卒・京都大学医学博士・神経内科専門医指導医・総合内科専門医指導医・てんかん学会専門医指導医）

免責: 本記事は医療情報の提供であり、特定の患者に対する治療の指示ではありません。実際の治療方針は主治医とご相談ください。本記事内の数値・治験結果は2026年5月時点の情報です。