てんかん治療薬・デバイスパイプラインの現状 - 医知創造ラボ～脳神経内科医がAIで紡ぐ最新医療情報～

Q: この記事の内容はいつの時点の情報ですか？

本文は、2023年5〜6月に開かれた会議の報告をまとめた総説に基づいています。2026年11月時点で確認できた承認・試験結果・開発中止は、「2026年11月時点の更新」の節にまとめました。

Q: ソチクレスタットはその後どうなりましたか？

Dravet症候群を対象としたSKYLINE試験と、Lennox-Gastaut症候群を対象としたSKYWAY試験の2つの第III相試験で、プラセボに対する有効性が示されませんでした。この結果を受けて、両方の症候群を対象とした別の第III相試験は中止されました。

Q: 日本ではフェンフルラミンは承認されていますか？

フィンテプラ内用液2.2mg/mLが、2022年9月26日に、他の抗てんかん薬で十分な効果が認められないDravet症候群のてんかん発作に対する、抗てんかん薬との併用療法として承認されています。2024年3月26日には、Lennox-Gastaut症候群の効能追加が承認されました（抗てんかん薬との併用療法）。現在の効能は、他の抗てんかん薬で十分な効果が認められないDravet症候群またはLennox-Gastaut症候群のてんかん発作に対する、抗てんかん薬との併用療法です。

Q: 総説のSTK-001（zorevunersen）の開発はどこまで進んでいますか？

2〜18歳のDravet症候群の患者を対象とした第I/IIa相試験と延長試験の結果が2026年に論文で報告され、2〜17歳を対象とした偽処置対照の二重盲検の第III相試験が、募集を終えて続いています。

てんかん治療薬とデバイスの開発パイプラインについて、Epilepsia誌に掲載された総説（2023年5〜6月の第17回Epilepsy Therapies and Diagnostics Development会議を報告した2024年の総説）を日本語で読みやすくまとめました。会議を報告した総説に基づく内容であるため、2026年11月時点で確認できた承認・試験結果・開発中止を、論文・ClinicalTrials.gov・PMDAの一次資料で確かめ、「2026年11月時点の更新」の節に加えています。

※この記事は2026年2月に公開し、2026年11月に内容と出典を見直しました。

てんかん治療薬・デバイスパイプラインの現状（2023年の会議報告の要約）

Terman SW, Kirkpatrick L, Akiyama LF, Baajour W, Atilgan D, Dorotan MKC, Choi HW, French JA. Current state of the epilepsy drug and device pipeline. Epilepsia. 2024;65(4):833–845. doi:10.1111/epi.17884¹

はじめに

てんかん患者の約3分の1は抗てんかん薬（ASM）で発作をコントロールできない可能性がある¹。そのため、より有効で忍容性の高い治療薬の開発が引き続き極めて重要である。加えて、新規治療薬の研究には発作追跡のための厳密な手法も必要とされる。

本稿は、2023年5月31日〜6月2日にフロリダ州アベンチュラで開催された第17回Epilepsy Therapies and Diagnostics Development会議で発表された、治療薬およびデバイスの開発動向を要約したものである。難治性発作を対象とした治療薬や、疾患修飾的アプローチによるプレシジョンメディシンの推進、さらに多様な作用機序（イオンチャネル、神経伝達物質、遺伝子など）に基づく治療薬および発作治療・モニタリング用デバイスについて概説する。

📋 本レビューのキーポイント

・てんかん診断・治療会議時点のパイプラインにおける薬剤およびデバイスを網羅的にレビュー
・遺伝子治療や幹細胞治療など多くのfirst-in-class治療薬が開発中
・発作追跡・検出・刺激デバイスも進歩を続けている

イオンチャネル標的薬

電位依存性カリウムチャネル

カリウムチャネルは有望な治療標的として注目されている。最初のカリウムチャネル開口薬であるエゾガビン（レチガビン）は有効性が実証され¹、2011年に承認された。しかし2013年に皮膚および眼底の色素変化に関する警告が発せられ¹、使用の減少により2017年に販売撤退となった。会議時点では、次世代のKv7チャネル標的薬として3候補が開発中であった。

XEN1101（Xenon Pharmaceuticals）

XEN1101は次世代カリウムチャネル開口薬の中で最も進んだ開発段階にある。前臨床およびin vitro/in vivoデータにおいてKv7チャネルに対する高い効力を示し、エゾガビンを上回っている。近年の焦点性てんかんを対象とした二重盲検第IIB相試験（N=325、ベースライン中央値月13〜17回の発作、6剤のASMが無効）の結果は心強いものであった¹。総説では、高用量群で月間発作回数が53%減ったと紹介されている（プラセボ群18%）。原著論文では、25 mg群の焦点発作の月間頻度の減少率（中央値）が52.8%、プラセボ群が18.2%であった（P<.001）^1,2。有効性は全用量において投与初週から認められ、1日1回投与で用量調節不要というさらなる利点を有する。

有害事象としてめまい（25%）、傾眠（16%）が認められ、稀に尿閉（N=2）および体重増加（N=7）がみられたが、組織の変色は現時点で報告されていない（XEN1101はエゾガビン関連の色素異常に関与するフェナジニウムダイマーを化学的に形成不能）。会議時点では、1〜3剤のASMを服用中の成人を対象に、焦点性てんかん（X-TOLE2およびX-TOLE3）および全般性てんかん（X-ACKT）に対する第III相試験が進行中であった。大うつ病性障害に対する第II相試験（X-NOVA）は、会議時点では2024年より前に完了する予定とされていた。

BHV-7000（Biohaven）

Biohaven社はBHV-7000を開発中である¹。前臨床データでは、BHV-7000が神経細胞を過分極させ活動電位閾値を上昇させることが示されている。さらに、エゾガビンとの化学修飾の違いにより組織変色を回避しつつ、カリウムチャネルに対する選択性を最大化し、GABA作動性の副作用を最小化する設計となっている。

会議時点では、第I相無作為化二重盲検プラセボ対照SAD/MAD試験が進行中であった。健康成人61名が複数用量で15日間投与され、最も多い有害事象は頭痛（N=7）であり、用量制限毒性は認められず、傾眠やめまいの報告もなかった。第I相試験が完了に近づいており、2023年末までに第II〜III相試験を始めることが計画されていた。

ETX-123（Eliem Therapeutics）

ETX-123は高い選択性と前臨床有効性を持つ強力なKv7.2/3チャネル開口薬である。EC50値においてエゾガビンより桁違いに強力（エゾガビン：2 μM、ETX-123：0.0007〜0.002 μM）¹。ラットの最大電気ショック発作（MES）モデルにおけるin vivo試験では、2 mg/kgで50%の保護、8 mg/kgおよび14 mg/kgで完全な保護が得られた。ロタロッド試験による忍容性評価でも良好な安全性プロファイルが示された。

尿閉（Kv-7.4サブユニット関連）への懸念があったが、ヒト膀胱収縮性アッセイにおいて筋弛緩のEC50は通常の抗てんかん薬血漿中濃度の700倍と高く、エゾガビン（わずか4倍）と大きく異なる。これらの有望な前臨床データをもとに、追加のin vivo薬理試験を経てヒト試験への移行が待たれる。

電位依存性ナトリウムチャネル

ナトリウムチャネル阻害はASMの古典的な作用機序であるが、革新は続いている¹。現在利用可能なナトリウムチャネル遮断薬は非選択的であり、心筋、骨格筋、脳のナトリウムチャネルアイソフォームを阻害する。NaV1.5阻害は心臓の活動電位立ち上がり相を担うため不整脈のリスクがあり¹、Nav1.4阻害は骨格筋の興奮性に影響しうる¹。神経系においてはNaV1.1阻害が特定の症候群（例：Dravet症候群）を悪化させる可能性がある¹。

Neurocrine Biosciences社は選択的Nav1.6ナトリウムチャネル阻害薬であるNBI-921352を開発していた。NBI-921352-FOS2021試験は、18〜65歳の101名を登録した第II相無作為化二重盲検プラセボ対照試験で、焦点性発作に対する補助療法としての安全性、忍容性、薬物動態、有効性を検討する。NBI-921352-DEE2012試験は、2〜21歳の52名の登録を予定してSCN8A発達性てんかん性脳症（DEE）に対する補助療法を検討する第II相試験である。

ラコサミドはもう一つのナトリウムチャネル遮断薬で、ナトリウムチャネルの緩徐不活性化を促進する。総説の時点で生後1か月以上の患者に承認されていた（総説には国名の記載がない）が、新生児のデータは乏しい。SP0968（UCB社）は、ラコサミドと標準治療を比較する第II/III相多施設共同非盲検無作為化試験である。対象は在胎34週以上で、2分以上の確認された電気的発作または3回以上の電気的発作を有し、フェノバルビタール、レベチラセタム、またはミダゾラムのいずれかを事前に投与され、体重2.3 kg以上で、他のナトリウムチャネル遮断薬の投与歴のない新生児である。

神経伝達物質標的薬

GABA系

OV329（Ovid Therapeutics）は希少てんかんの治療を目的に開発中の次世代GABAアミノトランスフェラーゼ阻害薬である。その効力はビガバトリンの200倍であり、ビガバトリンでみられる視野欠損を回避するための低用量使用が可能となりうる。OV329はこれまでマウスおよびラットの8モデル中6モデルで抗てんかん活性を示した。ラットおよびイヌにおける安全性データと合わせると、ビガバトリンと比較して改善されたベネフィット・リスクプロファイルが期待される。会議時点では第I相SAD/MAD試験が進行中で、重大な有害事象は報告されていなかった。結果は2024年に出る予定とされていた。

吸入アルプラゾラム

吸入アルプラゾラムはStaccato®呼気作動式デバイスを介して投与され、発作停止のための迅速な全身曝露を目的としている。入院環境で長時間または反復性発作を中止させる能力を検討した第IIb相無作為化プラセボ対照試験（N=116）が最近実施された¹。参加者はStaccatoアルプラゾラム1 mg、2 mg、またはプラセボの3群（1:1:1）に無作為割付された。1 mgおよび2 mg群はいずれも発作の迅速な停止に有効性を示し（両薬剤群のレスポンダー率約66% vs プラセボ群43%；p=0.04）。最も多い有害事象は咳嗽および傾眠（いずれも15%）であった。初期レスポンダー率は1 mgと2 mgで同等であったが、2 mg群では発作再発率がより低かった。12歳以上の定型的な全般性または焦点性遷延性発作を有する参加者を対象に、入院環境を超えた有効性と安全性を検証する多施設共同無作為化プラセボ対照試験（N=250）が会議時点で進行中であった。

ガナキソロン（Marinus Pharmaceuticals）

神経活性ステロイドであるガナキソロンはGABAA受容体の正のアロステリックモジュレーターとして作用する¹。100名を対象とした第III相試験に基づき、2歳以上のCDKL5欠損症患者に対してFDA承認を取得した¹。同試験では、主要運動発作の中央値減少率がガナキソロン群31% vs プラセボ群7%（p<0.01）であり、2年間のオープンラベル相でも反応が維持された。臨床全般印象度（CGI）の改善のオッズ比は2.6、50%レスポンダー率はガナキソロン24% vs プラセボ10%（p=0.06）であった。発作強度・重症度の軽減に関する探索的解析でもガナキソロンが支持され、OR（95%CI）= 2.56（1.20, 5.45）であった。会議時点では、他のDEE（Lennox-Gastaut症候群：第I相、TSC：第III相）での検討が進行中であった。さらに、難治性てんかん重積状態に対する静注製剤が2つのプラセボ対照試験で評価中であった¹。

NRTX-1001（Neurona Therapeutics）— 幹細胞由来GABA作動性介在ニューロン

側頭葉切除術は適切な候補者に有効であるが、多くの患者が切除に消極的であるか候補者とならず¹、切除その他の侵襲的治療は治癒を保証できず、留置型ハードウェアを必要としうる。NRTX-1001（Neurona Therapeutics）は、薬剤抵抗性片側性内側側頭葉てんかんに対する研究的治療法であり、GABA作動性ヒト幹細胞由来抑制性介在ニューロンをMRIガイド下で海馬に単回注入するものである¹。1年間の免疫抑制が必要となる。

会議時点では第I/II相臨床試験が進行中で、主要エンドポイントは1年時の有害事象である。副次エンドポイントには発作頻度の減少、レスポンダー率、発作重症度、QOL、神経心理学的転帰、画像バイオマーカー、ASM用量の減量が含まれる。移植後9か月までのデータが利用可能な第1例目の被験者は、重篤な有害事象なし、発作95%減少を経験し、6か月および9か月時の神経認知スコアは安定していた。移植後6か月までのデータが利用可能な第2例目も、重篤な有害事象なし、同様に優れた発作94%減少を示した。6か月時の神経認知スコアは安定または改善しており、Rey聴覚言語学習テストの1ポイント低下のみが認められた。会議時点では11施設でリクルートが続いていた。

SV2A — ブリバラセタム

総説の時点では、欠神てんかんに対して承認された単剤療法は少なかった¹。レベチラセタムは全般性てんかんに頻用されるが、ブリバラセタムはSV2A結合部位に対する10倍高い親和性を有するため有利となりうる。光感受性てんかん患者を対象とした2007年の被験者盲検プラセボ対照試験（N=18）では、ブリバラセタム単回投与（10、20、40、80 mg）でさえ光突発性EEG反応を抑制した¹。

そこでEXPAND試験（UCB社、N01269、2021年7月開始、会議時点の完了予定は2024年）が進行中であった。この試験は、小児欠神てんかんまたは若年欠神てんかんの2〜25歳患者を対象にブリバラセタム単剤療法の有効性、安全性、忍容性を評価する無作為化用量探索・確認的二重盲検プラセボ対照並行群間第II/III相試験である¹。中間解析後の用量選択・無益性評価段階と最適用量段階から構成される二段階デザインが採用されている。

グルタミン酸受容体

ラジプロジルはNMDA受容体NR2B（GluN2B）サブユニットに結合する負のアロステリックモジュレーターである¹。GRIN遺伝子がNMDA受容体のGluNサブユニットをコードするため、ラジプロジルは機能獲得型変異によるGRIN関連疾患に対し、過活動なNMDA受容体を抑制するプレシジョンセラピーとなる可能性を持つ。先行の臨床試験では、動物モデルおよび成人で良好な安全性・忍容性・薬物動態プロファイルが示されている。第I相試験で健康成人10名中8名が報告した12件の治療中発現有害事象（TEAE）はすべて軽度で一過性であり、最も多いTEAEはめまい（40%）、悪心（20%）、傾眠（20%）であった¹。

さらに、プレドニゾロンおよびビガバトリン抵抗性の点頭てんかんを有する3名の乳児でスパズムが良好に反応し、1名は持続的な発作消失を達成、残りの2名は発作クラスターの減少を経験した¹。GRIN Therapeutics社の第Ib相ラジプロジル試験（総説の表1ではIIb）は、欧州で機能獲得型GRIN変異を有する6か月〜12歳の患者を会議時点で登録中であった。

バシムグルラント（NOE-101、Noema Pharma）はグルタミン酸作動性機能を抑制するmGluR5の負のアロステリックモジュレーターである¹。加えて、MEK/ERK経路の活性化を介した異常タンパク質合成の正常化という別の作用機序を持つ可能性がある。最近、結節性硬化症（TSC）におけるmTOR依存性タンパク質合成の抑制への可能性が注目されている。TSCマウスモデルでのmGluR5モジュレーターによる慢性治療（n=6）では、プラセボ（n=5）と比較して発作頻度の減少（p=0.046）および総発作時間の減少（p=0.044）が認められた¹。Noema社のGalene試験（グローバル第IIb相）がTSC関連発作を有する小児および成人患者を会議時点で登録中であった。

うつ病および脆弱X症候群における既存のヒト試験もてんかんでの開発を支持している¹。脆弱X症候群のFragXis第II相試験では、参加者183名中約3分の2（122名）が少なくとも1件の（主に消化器系または精神科領域の）TEAEを経験し、うち8名が薬剤を中止、残りは試験期間中に消失した¹。本化合物は三叉神経痛の疼痛に対しても開発中である。

セロトニン系

フェンフルラミン（ZX008）の抗てんかん特性は、セロトニン放出、5-HT1D、5-HT2Aおよび5-HT2C受容体のアゴニスト作用、ならびにシグマ-1受容体の正の調節に起因すると考えられている¹。総説では、Dravet症候群の痙攣性発作の治療に承認されているとされる（日本と海外のその後は「2026年11月時点の更新」を参照）。Devinskyらは¹、CDKL5欠損症の小児患者6名における有効性と安全性を示し、特に全般性強直間代発作の患者で発作頻度の中央値90%減少を報告した。進行中の第III相GEMZ試験は、CDKL5欠損症関連難治性てんかんを有する小児および成人患者を対象としたFAiREプログラム（UCB社）の一環として、世界約70施設で実施されていた。

LP352（Longboard Pharmaceuticals）もセロトニン受容体に作用するが、選択的5-HT2Cスーパーアゴニストである。5-HT2A/Bへの作用がないため、心臓弁の肥厚などの副作用を回避できるとされる。他のセロトニンアゴニストと同様、DEEの治療のために開発中である。第I相オープンラベル試験（LP352 102；N=20）では、血漿および髄液中濃度が用量依存的に上昇し、血液脳関門通過が確認された。さらに、LP352は定量的脳波活動に影響を与えた。二重盲検第Ib/IIa相PACIFIC試験が30施設・3用量で複数のDEEに対するLP352を評価中で、データは会議時点では2024年初頭に出る予定とされていた。

アセチルコリン系

アセチルコリンは既存ASMの典型的な標的ではない。しかしSPN-817（旧名BIS-001ER）は中国産コケ植物Huperzia serrata由来のアルカロイドアセチルコリンエステラーゼ阻害薬であるヒューペルジンAの合成版である。ニューロンの興奮抑制バランスの調節およびGABA放出増加によるグリアの炎症軽減を介して発作を抑制すると提唱されている¹。

Supernus社のSPN-817第I相試験は2022年に完了し、健康成人において安全性と良好な忍容性が実証され、ゆっくりした用量漸増により有害事象が消失した。続く第Ib/II相パイロット試験で、難治性焦点性発作を有する成人3名中2名が24か月時点で発作消失を達成し、TEAEは悪心、不眠、不安定感、眼振と軽度/一過性であった¹。会議時点では、第IIa相試験（オプションのオープンラベル延長あり）が炎症バイオマーカー、認知機能、脳波への効果を検討中であった。

遺伝子治療

てんかんの遺伝的原因の理解が進むにつれ、治療精度を高める機会が広がっている。

STK-001（Stoke Therapeutics）— アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）

STK-001はDravet症候群を対象としてStoke Therapeutics社が設計したASOである。TANGO（Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output）技術の一部で、Dravet症候群のようなハプロ不全を治療する。SCN1A機能喪失型変異によるDravet症候群では、pre-mRNAへの代替エクソンの導入が非生産的転写産物を生じ、ナンセンス媒介mRNA分解によりNav1.1産生が減少する¹。STK-001はこの代替エクソンの取り込みをブロックし、生産的なSCN1A mRNA発現を増加させる。

2022年の初期データでは45 mg用量で6名の患者に55%の発作頻度減少が示唆された。2023年の追加データではやや弱い結果（N=16、わずか18%の減少）であったが、70 mg用量では中央値で最大80〜90%の減少が示されている。また血小板減少や補体活性化などのオフターゲット効果に関するin vitroの安全性懸念があったが¹、会議時点では臨床的に観察されていなかった。会議時点では第I/IIa相オープンラベル試験で有効性と安全性の情報の収集が続いていた。

AMT-260（UniQure）— AAV-miRNA遺伝子治療

AMT-260は難治性側頭葉てんかんを対象としたアデノ随伴ウイルス（AAV）miRNAベース遺伝子治療であり、GRIK2（グルタミン酸受容体イオンチャネル型カイニン酸2）を標的とする¹。GRIK2遺伝子はカイニン酸受容体のGluK2サブユニットをコードする。前臨床試験では、マウス海馬においてmiRNA発現に比例したGRIK2遺伝子発現の用量依存的減少を示し、最大75%の発作減少を達成した。AMT-260は罹患脳組織に注入され、霊長類での注入精度テストでは海馬内の形質導入が実証された。UniQure社は2023年に片側性難治性内側側頭葉てんかんの成人を対象とした第I/II相試験の実施を計画していた。

CAP-002（Capsida Biotherapeutics）— STXBP1変異

CAP-002はシンタキシン結合タンパク質1（STXBP1）変異に対するAAVベクターベース製品である。STXBP1は脳内の多数のシナプスタンパク質と相互作用し、シナプス小胞融合および神経伝達物質放出に不可欠な役割を果たす¹。STXBP1変異による遺伝性てんかんは、早期発症の難治性発作、認知機能障害、自閉的行動、歩行障害を含む重篤な疾患である¹。発作は典型的に難治性であり、現在利用可能な疾患修飾治療は存在しないため、薬剤開発が不可欠である。

前臨床マウスデータでは、STXBP1カーゴを搭載したカプシドの静脈内投与により、成体マウスの棘徐波放電、認知機能（物体認識、恐怖反応等）および運動機能（肢把握等）の障害が用量依存的に改善し、治療介入後少なくとも12か月持続した。非ヒト霊長類において、本化合物の静脈内送達は新皮質、尾状核、被殻、視床で広範な形質導入をもたらし、肝臓への取り込みを回避した。

NMT.001（NEUmiRNA Therapeutics）— 抗miRNA

NMT.001は前臨床開発中のもう一つのRNAベースの治療薬である。神経微細構造の制御に関与する脳特異的miRNAであるmiR-134を阻害する。miR-134はてんかん重積状態の実験モデルで上方制御されており¹、miR-134のサイレンシングは動物モデルで長期の発作抑制および神経保護効果を発揮する¹。内側側頭葉てんかんの扁桃体カイニン酸マウスモデルを用いた概念実証スクリーニングテストでは、NMT.001投与がロラゼパム抵抗性てんかん重積状態の発作を劇的に減少させた。

⚠️ 希少てんかんの診断コードについて

総説の時点では、多くの希少てんかんに対する診断コードが存在しない。これらの治療法の利用可能性が高まるにつれ、希少てんかんを区別するための固有のICD（国際疾病分類）コードの確立を提唱する取り組みが、アクセスの改善と研究の促進に貢献しうる。

その他の標的／複数標的

脳室内（ICV）バルプロ酸

従来のASMを非従来的な方法で使用するという革新の方向性もある。脳室内（ICV）薬物送達デバイスは頭皮下に埋め込まれ、感染症、疼痛、腫瘍の治療などで実績がある¹。髄腔内送達と比較してICV送達は反復的な腰椎穿刺が不要であり、経口投与と比較して全身毒性を軽減しうる。

バルプロ酸は既知の全身毒性および催奇形性を有する薬剤であり、ICV投与により脳内で高濃度を達成しつつ血清中濃度を低く保つことで、血流への吸収に関連するこれらの問題を回避できる可能性がある。Cerebral Therapeutics社による概念実証試験では、経口バルプロ酸に以前反応しなかった難治性内側側頭葉てんかん患者5名にICVバルプロ酸送達デバイスを埋め込んだ。最高試験用量160 mg/日で5名中4名が50%を超える発作減少を示し、5名全員が有意なQOLの改善を報告した¹。

コレステロール阻害薬 — ソチクレスタット（Takeda）

ソチクレスタットはもう一つのfirst-in-class研究化合物であり、主に脳で発現する酵素コレステロール-24-水酸化酵素を阻害し、24-ヒドロキシコレステロール（24HC）を減少させる¹。24HCはNMDAモジュレーターであり、過興奮性やTNF-α誘導を含む炎症反応にも関与する。第I相試験ではPETリガンド試験による薬物標的結合と24HC減少が確認され、良好な薬物間相互作用プロファイルが見出された。

2022年の概念実証試験（ELEKTRA）では、Dravet症候群で痙攣性発作の強力な減少（N=51；中央値46%の発作減少；p<0.001）、Lennox-Gastaut症候群でドロップ発作の減少（N=83；プラセボ調整後中央値15%の発作減少；p=0.13）が示され¹、会議時点では第III相試験が期待されていた（その後の結果は「2026年11月時点の更新」を参照）。

ポリグルコサン — VAL-1221（Parasail LLC）

てんかんにおいて、グリコーゲン代謝の細胞機構が均質なグリコーゲンβ粒子の合成に失敗し、不溶性のポリグルコサンを産生することがある。これはさらに代謝されず、神経細胞への有害な効果によりてんかん発生を引き起こす¹。また、アストロサイトのグリコーゲン分解の主要機能（カリウム取り込み）が障害され、持続的な脱分極につながる¹。

VAL-1221（FAB-GAA、Parasail LLC）は隔週投与の抗体-酵素融合体で、ポリグルコサン蓄積を除去することでこの経路を遮断する設計である。Parasail社は会議時点で、重篤な進行性ミオクローヌスてんかんおよび小児期認知症を引き起こすグリコーゲン代謝の疾患であるラフォラ病における拡大試験実施のための資金調達中であった。世界で10名のラフォラ病患者がコンパッショネートユースで治療中であった。このうち米国の3名は、商業的な治験薬（IND）として届け出られた前向きのVAL-1221ラフォラ病拡大アクセスプロトコルで治療を受けていた。

カンナビジオール（CBD）誘導体 — LRP-01

総説の時点では、CBDは生物学的利用能が低く、水溶性が乏しく、薬物動態および投与量のばらつき、肝毒性、複雑な薬物間相互作用を有する液剤のみが入手可能であった¹。London Research & Pharmaceuticals社はDravet症候群およびLGSに対するCBD誘導体LRP-01を開発していた。LRP-01は初めて錠剤およびカプセルでのCBD送達を可能にする。生物学的利用能25%（CBDの6%未満と比較して有意に改善）および予測可能な薬物動態を有し、初回通過代謝がない。吸収の最大25倍増加、アルカリホスファターゼ変化およびシトクロムP450効果の減少が示されている（p<0.05、未公表）。同社は505(b)(2)規制経路による迅速な市場アクセスを見込んでいた。

腸内細菌叢 — BL-001（BloomScience）

BL-001はDravet症候群および他のDEEを対象として開発された経口投与生菌治療製品である。難治性てんかんの6-Hz誘発発作モデルにおいて、腸内細菌叢が海馬のGABA/グルタミン酸比を調節することでケトジェニック食の発作に対する効果を媒介するようである¹。BL-001は、細胞ベースアッセイおよび動物実験の両方で過興奮性の軽減、海馬のGABA増加、発作頻度および持続時間の有意な減少を示し、ケトジェニック食の抗てんかん効果を再現した2種のヒト腸内微生物を含有する。

Bloom Science社は4用量コホート、BL-001対プラセボの3:1比で無作為化された健康成人32名の第I相臨床試験の登録を完了した。現行の第I相試験完了後、Dravet症候群患者を対象とした第II相試験を開始する予定であった。

神経刺激デバイス

迷走神経刺激（VNS）、反応性神経刺激（RNS）、脳深部刺激（DBS）はいずれも、切除/焼灼術の候補とならない、あるいは手術に失敗した・拒否した薬剤抵抗性てんかん患者に対する緩和的治療選択肢を提供する。これらのデバイスは植え込み後4〜9年で約60%のレスポンダー率を示し、経時的に有効性が増加する可能性があり、より少数のサブセットが長期の発作消失を達成する¹。

候補者選択や刺激パラメータに関しては未解決の問題が多い。例えば、高頻度刺激に不良反応を示した10名の患者を対象とした研究では、低頻度刺激への移行が植え込み前ベースラインと比較して中央値76%の発作減少と関連していた¹。今後は刺激パラメータの最適化だけでなく、短期バイオマーカー変化による長期臨床反応の予測や、RNS皮質脳波による個別患者の高リスク期間に合わせた刺激タイミングの調整にも注目すべきである。成人25名の後ろ向き解析では、発作サイクルの特定により高 vs 低発作リスク状態に応じて刺激の発作頻度への影響が異なることが示された¹。

Starstim — 経頭蓋直流電流刺激（tDCS）

Starstimは発作起始領域上方の頭皮にウェアラブルデバイスを介して経頭蓋直流電流刺激（tDCS）を適用し、皮質興奮性を抑制し発作頻度を低下させる。各患者に個別化されたモンタージュが開発される。オープンラベルパイロット試験では、小児および成人が中央値44%の発作減少を経験した¹。患者の約1%に皮膚損傷が発生した¹。

Starstimは会議時点で、小児および成人を対象とした第III相試験のリクルート中であった。12週間のベースライン後、実験室環境で連続10平日間毎日20分間のカソード刺激を行い、その後10週間の経過観察を行う。主要エンドポイントは発作頻度の変化、副次エンドポイントはレスポンダー率である。在宅tDCSは成人の難治性うつ病も改善しており¹、てんかんの頻度の高い併存症への使用も期待される。

EASEE — 頭蓋外（頭皮下）刺激電極

EASEEデバイス（Epicranial Application of Stimulation Electrodes for Epilepsy）は、てんかん原性焦点上方の頭皮下に埋め込まれた頭蓋外電極からなり、皮下の頸部を通るケーブルで胸部のパルス発生器に接続される。1秒おきの高頻度刺激と1日20分の低頻度刺激を行う。刺激パラメータは治療医がタブレットで患者のニーズに合わせてプログラム可能である。

欧州で実施された33名のオープンラベル試験では、ベースラインから6か月目までの中央値52%の発作減少が得られ、4名が発作消失を達成、全体のレスポンダー率は53%であった。欧州CEマーク取得後、複数の欧州諸国で商業販売されている。会議時点では、米国で臨床試験を始めるためのIDE申請が次のステップとされていた。

発作日誌・発作検出デバイス

臨床試験向け電子発作日誌

患者報告による発作回数は不完全である¹。発作日誌はリアルタイムでアウトカムを追跡することで想起バイアスの軽減を目指す¹。アプリの普及に伴い、電子発作日誌は臨床試験で一般的になっている。総説によると、例えばフェンフルラミンのLennox-GastautおよびDravet症候群に対する承認において中心的役割を果たした。電子データ入出力の利点にもかかわらず、ユーザーの受容性、データベース構造、臨床試験データ収集への統合の容易さに課題が残る¹。

開発中の電子発作日誌の例として、Signant HealthおよびWCGのものがあり、いずれもThe Epilepsy Study Consortiumとの共同で作成された。目標には、更新された用語と共通データ要素¹によるデータの標準化、完全な監査証跡、コンプライアンス向上のための使いやすさの改善が含まれる。両日誌とも馴染みのある表現で発作を記録でき、ILAE用語に基づく適切な臨床分類に対応付けされる。ルックバック期間（Signant Healthは7日間、WCGは1〜7日間）により追加・編集が可能である。

発作検出デバイス

発作検出デバイスは臨床および研究目的で利用可能であり、発作に伴う罹患率・死亡率の低減および患者報告の限界への対応を目指す¹。心拍数モニタリング、光電容積脈波、皮膚電気活動、筋電図センサーおよび限定的脳波など多様なモダリティが検証されており、しばしば組み合わせて使用される。ILAEおよびIFCNは、重大な安全上の懸念がある強直間代発作の患者に対するウェアラブル発作検出デバイスの使用を推奨している一方、非運動発作への使用の限界を強調している¹。

欠神発作はビデオ脳波なしでは臨床的認識が困難な発作型の一つである。Epihunterは、欠神発作の検出用に設計されたウェアラブル脳波デバイスで、CEマーク取得のスマートフォンベース行動テストアプリケーションを併設し、感度93%、中央値偽アラーム率0回/時間と報告されている¹。この技術はDravet症候群などの希少てんかんにおける非痙攣性発作の研究にも拡大されつつある。

診断精度は脳波モニタリングの長時間化により向上する¹。Epitel社のREMI遠隔脳波モニタリングシステムは、4個の使い捨て無線センサーを使用して単一チャネル脳波をモバイルデバイスに送信し、機械学習による自動発作検出でイベントをタグ付けし臨床医のレビューに提供する。ハードウェアおよび機械学習アルゴリズムは会議時点でFDA審査中であり、3日間の外来脳波と14日間のREMIシステムの発作回数を比較する臨床試験が計画されていた。

Byteflies社のEpiCare@Homeは、欧州CEマークを取得したエンドツーエンドサービスであり、マルチモダリティ（耳後ろ2チャネル脳波、加速度計、心拍数、呼吸数、活動指数）データを収集する。50名の患者を対象とした研究では、84%がEpiCare@Homeシステムから収集されたデータにより臨床管理の変更を経験した。

Empatica社のHealth Monitoring Platformは、総説ではFDA承認済みとされるウェアラブル発作検出デバイスであるEmbrace Plusを使用し、既に臨床承認済みデバイスに加え、現実世界の多施設共同試験における継続的な医療グレードデータ収集を提供する。

NINDS の取り組み

NINDS（米国国立神経疾患・脳卒中研究所）Translational Neural Devices Programは前臨床からフィージビリティ（実現可能性）段階までのプロジェクトに資金を提供している。Blueprint MedtechはNIHインキュベーターであり、2つのIncubator Hub（Center for Innovative NeuroTech AdvancementおよびNeuroTech Harbor）を通じた開発研究と、学術機関（PAR-21-315）または中小企業（PAR-21-282）向けNIH資金機会を通じた橋渡し研究を提供する。BRAIN（Brain Research Through Advancing Innovative Neurotechnologies）Initiativeは革新的神経技術の開発・応用のための複数の資金機会を提供し、ヒト脳のより良い理解と脳疾患の治療・予防の新たな方法の開発を目標としている。

結論

利用可能なASMの数が爆発的に増加したにもかかわらず¹、医学的に難治性の患者の割合はまだ低減されていない¹。2023年の会議を報告した本総説は、新たな作用機序の開発、既存薬の新集団や新投与経路への展開、発作の追跡・検出能力の向上など、てんかん患者の生活改善に向けた大きな可能性を秘めた膨大な革新を浮き彫りにしている。

2026年11月時点の更新

ここまでの本文は、2023年5〜6月の会議の内容を報告した総説¹に基づいている。その後の承認・試験結果・開発中止について、2026年11月1日に原著論文（PubMed）、ClinicalTrials.gov、PMDAの承認情報で確かめた内容をまとめる。ClinicalTrials.govの人数と状況は各登録の最終更新日の時点の記載で、「予定」と書いた人数は目標の登録人数である。承認申請の状況など、企業の発表でしか確かめられない情報は載せていない。

カリウムチャネル開口薬：XEN1101とBHV-7000

XEN1101（一般名azetukalner）の第IIb相試験の原著では、焦点てんかんの成人325人が登録され、25 mg群の焦点発作の月間頻度は中央値で52.8%減り、プラセボ群は18.2%だった（P<.001）²。第III相試験のうち、焦点発作を対象としたX-TOLE2（380人）は完了しているが、ClinicalTrials.govに結果はまだ掲載されていない³。同じく焦点発作を対象としたX-TOLE3（予定360人）⁴と、12歳以上の一次性全般強直間代発作を対象としたX-ACKT（予定160人）⁵は募集中である。

BHV-7000は、難治性の焦点てんかんの成人を対象とした第II/III相試験が2本（RISE 2・RISE 3、いずれも予定390人）あり、どちらも募集を終えて試験が続いている^6,7。一方、全般強直間代発作のある特発性全般てんかんを対象とした試験（SHINE、27人）は、スポンサーの判断で中止された⁸。

ナトリウムチャネル遮断薬：NBI-921352とラコサミド

NBI-921352の焦点発作を対象とした第II相試験（101人）は完了しているが、結果は掲載されていない⁹。SCN8A-DEEを対象とした第II相試験は、総説では52人の登録を予定していたが¹、実際の登録は8人で、スポンサーの判断で早期に終了した¹⁰。新生児を対象としたラコサミドの試験（SP0968）は、総説では第II/III相とされていたが、ClinicalTrials.govでは第II相として登録され、29人が参加した。小児開発計画（PIP）の合意済みの変更を受けて終了し、安全性の問題によるものではないと記載されている¹¹。

GABA系の薬と細胞治療

吸入アルプラゾラム（Staccatoアルプラゾラム）の第III相試験は、12歳以上で、いつも同じ形で長引く発作が起きる人を対象に、予定350人で募集が続いている（総説では250人と紹介）¹²。

ガナキソロンは、結節性硬化症（TSC）に伴うてんかんを対象とした第III相試験（TrustTSC、129人）で、二重盲検期の主な発作型の28日あたりの頻度の変化率の平均がガナキソロン群−7.50%、プラセボ群+13.57%で、有意差はなかった（Wilcoxon順位和検定、p=0.0904）¹³。てんかん重積状態に対する静注ガナキソロンの第III相試験（RAISE、12歳以上、100人）では、2つの主要評価項目のうち、投与開始から30分以内に重積状態が止まり、重積状態の急性期の治療薬を追加せずに済んだ人の割合は、ガナキソロン群79.59%、プラセボ群12.77%だった。もう1つの、36時間にわたって静脈麻酔薬へ進まずに済んだ人の割合は、63.27%と51.06%で有意差はなかった（p=0.1619）¹⁴。

NRTX-1001の試験（EPIC）は、第I/II相の部分に加えて、偽処置を対照とした第III相の部分を含む形で登録されている。薬剤抵抗性の片側内側側頭葉てんかんがある18〜75歳を対象に、予定88人で募集が続いている¹⁵。欠神てんかんへのブリバラセタム単剤療法を調べたEXPAND試験は、総説では第II/III相とされていたが、ClinicalTrials.govでは第III相として登録され、154人で完了している。結果は掲載されていない¹⁶。

グルタミン酸受容体

ラジプロジルは、GRIN関連の神経発達症がある生後1か月〜18歳を対象に、プラセボ対照の第III相試験（Beeline、予定100人）の募集が続いている¹⁷。バシムグルラント（NOE-101）は、TSCがある5〜30歳を対象とした第II相試験（61人）が完了しているが、結果は掲載されていない。この登録には試験名の記載がないが、2023年の国際てんかん会議の学会抄録で、試験依頼者であるNoema Pharma社の研究者らがGALENE試験をこの登録番号（NCT05059327）の試験として示しており、総説のGalene試験と同じ試験である^18,19。この抄録は試験デザインの紹介で、査読を経た最終結果ではない。

セロトニン系：フェンフルラミンとLP352

日本では、フェンフルラミン（フィンテプラ内用液2.2mg/mL）が、2022年9月26日に、「他の抗てんかん薬で十分な効果が認められないDravet症候群患者におけるてんかん発作に対する抗てんかん薬との併用療法」として承認された^20,21。その後、Lennox-Gastaut症候群を効能に加える一部変更承認申請が出され、2024年2月29日の医薬品第一部会で、承認して差し支えないとされ²²、2024年3月26日に、Lennox-Gastaut症候群の効能追加が承認された（抗てんかん薬との併用療法）。現在の効能又は効果は、他の抗てんかん薬で十分な効果が認められないDravet症候群またはLennox-Gastaut症候群の患者のてんかん発作に対する、抗てんかん薬との併用療法である²³。なお、厚生労働省の医薬品・医療機器等安全性情報No.411によると、この効能の市販直後調査の開始日も同じ2024年3月26日である²⁴。

Lennox-Gastaut症候群を対象としたフェンフルラミンの第III相試験（263人）の原著では、0.7 mg/kg/日の群のドロップ発作の頻度の変化が、プラセボ群と比べて中央値で19.9パーセントポイント大きかった（P=.001）。心臓弁膜症と肺動脈性肺高血圧症はみられなかった²⁵。CDKL5欠損症を対象とした第III相のGEMZ試験（87人）は、募集を終えて続いている²⁶。

LP352（一般名bexicaserin）は、12〜65歳のDEEを対象とした第Ib/IIa相のPACIFIC試験で、bexicaserin群43人、プラセボ群9人に少なくとも1回投与された。用量を増やしていく期間を終えて維持期に入り、維持期の発作の記録がある35人と9人の解析では、治療期間（用量を増やす期間と維持期を合わせた1〜75日目）の数えられる運動発作の頻度の減少は中央値でbexicaserin群59.8%、プラセボ群17.4%で、差は統計学的に有意ではなかった（p=.0538）。用量を増やしていく期間に、bexicaserin群の43人中7人（16.3%）が有害事象のために中止している²⁷。第III相試験は、Dravet症候群（108人）²⁸とDEE（367人）²⁹を対象に、どちらも募集を終えて続いている。

遺伝子・核酸医薬：zorevunersenとAMT-260

本文のSTK-001は、現在zorevunersenという一般名で開発されている。ClinicalTrials.govの延長試験の登録に「zorevunersen (STK-001)」と記載がある³⁰。Zorevunersenは、NaV1.1ナトリウムチャネルを増やすように設計されたアンチセンス核酸である。2〜18歳のDravet症候群の患者を対象とした2つの第I/IIa相試験（MONARCH・ADMIRAL）に81人が参加し、2025年5月30日までに75人が延長試験に移った。第I/IIa相試験で70 mgを投与され、延長試験で最大45 mgを続けた患者では、延長試験の最初の20か月の痙攣発作の頻度の変化が、1か月ごとの区間で中央値−58.82%〜−90.91%だった。第I/IIa相試験と延長試験はいずれもオープンラベルで、対照群はない。有害事象として、第I/IIa相試験では腰椎穿刺後症候群が25%に、延長試験では髄液の蛋白の上昇が45%にみられた。死亡は3人で、2人はてんかんの予期せぬ突然死（SUDEP）、1人は低栄養によるものだった³¹。第III相試験は、2〜17歳のDravet症候群を対象とした偽処置対照の二重盲検試験（予定170人）で、募集を終えて続いている³²。

AMT-260は、片側の難治性内側側頭葉てんかんがある成人を対象とした第I/II相試験（GenTLE、予定12人）の募集が続いている³³。

ソチクレスタット：第III相試験で有効性が示されなかった

Dravet症候群の2〜21歳を対象としたSKYLINE試験（144人）では、全治療期間の痙攣発作の頻度の変化が、中央値でプラセボ群−8.64%、ソチクレスタット群−22.16%で、差は−15.64%（p=.061）と、わずかに有意水準に届かなかった^34,35。Lennox-Gastaut症候群の2〜55歳を対象としたSKYWAY試験（270人）では、大きな運動発作による転倒発作（MMD発作）の頻度の変化の差が−1.17%（p=.785）で、プラセボに対する有効性は示されなかった^36,37。この2つの試験の結果を受けて、Dravet症候群またはLennox-Gastaut症候群を対象とした単群の第III相試験（352人）は中止された。中止は患者の安全性とは関係がないと記載されている³⁸。

今回は更新していない項目

OV329、ETX-123、CAP-002、NMT.001、LRP-01、VAL-1221、BL-001、SPN-817と、神経刺激・発作日誌・発作検出のデバイスについては、2026年11月時点の状況を一次資料で確かめられなかったため、本文は総説の時点の記載のままとしている。OV329は、ClinicalTrials.govの検索で登録が見つからなかった。日本での承認状況も、フェンフルラミン以外は今回確認していない。

薬剤パイプライン一覧表

表の「相」は、2023年の会議を報告した2024年の総説の記載である。その後の状況は「2026年11月時点の更新」の節を参照。

標的	薬剤名	企業	相（総説の記載）	対象集団
イオンチャネル
電位依存性Kチャネル	XEN1101	Xenon Pharmaceuticals	III	焦点性・全般性てんかん
電位依存性Kチャネル	BHV-7000	Biohaven Pharmaceuticals	I	薬剤抵抗性焦点性・全般性てんかん
電位依存性Kチャネル	ETX-123	Eliem Therapeutics	前臨床	薬剤抵抗性焦点性・全般性てんかん
電位依存性Naチャネル	NBI-921352	Neurocrine Biosciences	II	焦点性発作
電位依存性Naチャネル	ラコサミド	UCB	II/III	新生児
神経伝達物質
GABA	OV329	Ovid Therapeutics	I	希少てんかん（成人・小児）
GABA	アルプラゾラム（吸入）	UCB	III	遷延性・群発性発作
GABA	ガナキソロン	Marinus Pharmaceuticals	IV	CDKL5欠損症（承認済）、TSC、LGS、難治性SE
幹細胞由来GABA介在ニューロン	NRTX-1001	Neurona Therapeutics	I/II	片側性薬剤抵抗性MTLE
SV2A	ブリバラセタム	UCB	II/III	欠神てんかん
NMDA型グルタミン酸受容体	ラジプロジル	GRIN Therapeutics	総説本文 Ib／表 IIb（不一致）	機能獲得型GRIN変異（小児）
グルタミン酸（mGluR5）	バシムグルラント	Noema Pharma	IIb	TSC関連てんかん（小児・成人）
セロトニン	LP352	Longboard Pharmaceuticals	Ib/IIa	DEE
セロトニン	フェンフルラミン	UCB	III	CDKL5欠損症関連難治性てんかん
アセチルコリン	SPN-817	Supernus Pharmaceuticals	IIa	難治性焦点性てんかん（成人）
遺伝子治療
TANGO ASO	STK-001	Stoke Therapeutics	I/IIa	SCN1A Dravet症候群
AAV-miRNA	AMT-260	uniQure	前臨床	側頭葉てんかん
抗miRNA	NMT.001	NEUmiRNA Therapeutics	前臨床	薬剤抵抗性てんかん
DNA置換	CAP-002	Capsida Biotherapeutics	前臨床	STXBP1 DEE
その他／複数標的
バルプロ酸	脳室内送達	Cerebral Therapeutics	II	薬剤抵抗性てんかん（成人）
コレステロール-24-水酸化酵素	ソチクレスタット	Takeda Pharmaceuticals	I	Dravet症候群、LGS
ポリグルコサン	VAL-1221	Parasail LLC	II	ラフォラ病
複数	LRP-01（CBD誘導体）	London Research & Pharmaceuticals	505(b)(2)経路予定	Dravet症候群、LGS
複数（腸内細菌叢）	BL-001	Bloom Science	I	Dravet症候群

デバイスパイプライン一覧表

目的	デバイス	企業	相（総説の記載）	対象
刺激	EASEE	Precisis GmbH	II	薬剤抵抗性てんかん
刺激	Starstim（tDCS）	Neuroelectrics	III	薬剤抵抗性てんかん
電子発作日誌	Signant Health	Signant Health	記載なし	全患者（総説の分類）
電子発作日誌	WCG eDiary	WCG Clinical Endpoint Solutions	記載なし	全患者（総説の分類）
発作検出	Embrace Plus	Empatica	記載なし	全患者（総説の分類）
	EpiCare@Home	Byteflies	記載なし	全患者（総説の分類）
	REMI	Epitel	記載なし	全患者（総説の分類）
	AWARE（Epihunter）	Epihunter	記載なし	全患者（総説の分類）

電子発作日誌と発作検出の6行は、総説の表の「相」の欄が空欄のため「記載なし」とした。「対象」の欄の「全患者」は総説の表の分類（All）で、それぞれの機器の適応や、検出できる発作の種類がすべての患者に及ぶという意味ではない。AWARE（Epihunter）は、総説の本文では欠神発作の検出を目的とした機器とされている。

略語：AWARE = Automated Awareness Testing in Absence Epilepsy、EASEE = Epicranial Application of Stimulation Electrodes for Epilepsy、REMI = Remote EEG Ambulatory Monitoring、tDCS = transcranial Direct Current Stimulation

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よくある質問（FAQ）

Q. この記事の内容はいつの時点の情報ですか？

A. 本文は、2023年5〜6月に開かれた会議の報告をまとめた総説に基づいています。2026年11月時点で確認できた承認・試験結果・開発中止は、「2026年11月時点の更新」の節にまとめました。¹

Q. ソチクレスタットはその後どうなりましたか？

A. Dravet症候群を対象としたSKYLINE試験と、Lennox-Gastaut症候群を対象としたSKYWAY試験の2つの第III相試験で、プラセボに対する有効性が示されませんでした。この結果を受けて、両方の症候群を対象とした別の第III相試験は中止されました。^34,36,38

Q. 日本ではフェンフルラミンは承認されていますか？

A. フィンテプラ内用液2.2mg/mLが、2022年9月26日に、他の抗てんかん薬で十分な効果が認められないDravet症候群のてんかん発作に対する、抗てんかん薬との併用療法として承認されています。2024年3月26日には、Lennox-Gastaut症候群の効能追加が承認されました（抗てんかん薬との併用療法）。現在の効能は、他の抗てんかん薬で十分な効果が認められないDravet症候群またはLennox-Gastaut症候群のてんかん発作に対する、抗てんかん薬との併用療法です。^20,23

Q. 総説のSTK-001（zorevunersen）の開発はどこまで進んでいますか？

A. 2〜18歳のDravet症候群の患者を対象とした第I/IIa相試験と延長試験の結果が2026年に論文で報告され、2〜17歳を対象とした偽処置対照の二重盲検の第III相試験が、募集を終えて続いています。^31,32

参考文献

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ClinicalTrials.gov. NCT05614063: A Randomized Study of XEN1101 Versus Placebo in Focal-Onset Seizures（2026年5月14日更新）. 2026年11月1日確認. [ClinicalTrials.gov]
ClinicalTrials.gov. NCT05716100: A Randomized Study of XEN1101 Versus Placebo in Focal-Onset Seizures (X-TOLE3)（2026年10月8日更新）. 2026年11月1日確認. [ClinicalTrials.gov]
ClinicalTrials.gov. NCT05667142: A Study to Evaluate XEN1101 as Adjunctive Therapy in Primary Generalized Tonic-Clonic Seizures（2026年10月8日更新）. 2026年11月1日確認. [ClinicalTrials.gov]
ClinicalTrials.gov. NCT06132893: A Study to Determine if BHV-7000 is Effective and Safe in Adults With Refractory Focal Onset Epilepsy（2026年9月30日更新）. 2026年11月1日確認. [ClinicalTrials.gov]
ClinicalTrials.gov. NCT06309966: Study to Determine if BHV-7000 is Effective and Safe in Adults With Refractory Focal Onset Epilepsy（2026年8月13日更新）. 2026年11月1日確認. [ClinicalTrials.gov]
ClinicalTrials.gov. NCT06425159: A Study to Determine if BHV-7000 is Effective and Safe in Adults With Idiopathic Generalized Epilepsy With Generalized Tonic-clonic Seizures（2026年3月24日更新）. 2026年11月1日確認. [ClinicalTrials.gov]
ClinicalTrials.gov. NCT05159908: A Study to Investigate How Effective, Safe and Tolerable the Drug NBI-921352 is When Used With Anti-seizure Medications in Adults With Focal Onset Seizures（2024年9月26日更新）. 2026年11月1日確認. [ClinicalTrials.gov]
ClinicalTrials.gov. NCT04873869: Study to Evaluate NBI-921352 as Adjunctive Therapy in Subjects With SCN8A Developmental and Epileptic Encephalopathy Syndrome (SCN8A-DEE)（2025年10月16日更新）. 2026年11月1日確認. [ClinicalTrials.gov]
ClinicalTrials.gov. NCT04519645: A Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Lacosamide in Neonates With Repeated Electroencephalographic Neonatal Seizures（2025年10月3日更新）. 2026年11月1日確認. [ClinicalTrials.gov]
ClinicalTrials.gov. NCT05077904: A Study to Test the Efficacy and Safety of Staccato Alprazolam in Study Participants 12 Years of Age and Older With Stereotypical Prolonged Seizures（2026年10月26日更新）. 2026年11月1日確認. [ClinicalTrials.gov]
ClinicalTrials.gov. NCT05323734: Adjunctive GNX Treatment Compared With Placebo in Children and Adults With TSC-related Epilepsy（2025年7月11日更新）. 2026年11月1日確認. [ClinicalTrials.gov]
ClinicalTrials.gov. NCT04391569: Randomized Therapy In Status Epilepticus（2025年5月29日更新）. 2026年11月1日確認. [ClinicalTrials.gov]
ClinicalTrials.gov. NCT05135091: Study of NRTX-1001 Neural Cell Therapy in Drug-Resistant Unilateral Mesial Temporal Lobe Epilepsy (EPIC (EPIlepsy Cell Therapy))（2026年10月30日更新）. 2026年11月1日確認. [ClinicalTrials.gov]
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